Aplicação intratumoral de tocilizumabe em craniofaringiomas císticos: terapia-alvo - Guimarães, Mariana Mazzuia (2025)
Introdução: o craniofaringioma, apesar de benigno, apresenta comportamento agressivo devido à capacidade de invasão às estruturas neurovasculares adjacentes. O tratamento convencional com cirurgia e radioterapia está relacionado a morbidades significativas e impacto na qualidade de vida. Descobertas recentes comprovam a o aumento da interleucina-6 (IL-6) e seu receptor (IL-6R) nesses tumores, tornando o tocilizumabe, anticorpo anti-IL-6R utilizado para doenças reumatológicas, uma possível terapia alvo. Esse estudo investigou a segurança e eficácia da aplicação intracística de tocilizumabe em crianças com craniofaringiomas císticos. Métodos: análise prospectiva longitudinal do uso de dose máxima de 3,6 mg/kg de tocilizumabe intracístico em sete indivíduos menores de 20 anos com diagnóstico confirmado de craniofaringioma adamantinomatoso cístico, acompanhados no ambulatório de neurocirurgia pediátrica do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (HCFMUSP) ou no ambulatório de Neurocirurgia da Associação Beneficente de Campo Grande (ABCG) Santa Casa durante o período de 2 anos. Foram avaliados volume tumoral, quantificação de IL-6, coloração do líquido tumoral, alterações endocrinológicas, visuais e qualidade de vida do paciente e cuidador principal antes e após o tratamento. Resultados: dos nove cistos tratados em sete pacientes, apenas 3 (33,3%) apresentaram controle tumoral durante o período de acompanhamento. Seis (85,7%) pacientes necessitaram de dose triplicada devido a progressão. Não houve toxicidade sistêmica ou local. A coloração do líquido tumoral correlacionou-se com os níveis de IL-6 (p = 0,05), mas não com o desfecho clínico. Não houve alteração significativa nos níveis de qualidade de vida ou funcionalidade visual/endocrinológica. A tomografia computadorizada de crânio (TC) e a ressonância nuclear magnética cerebral (RM) apresentaram forte correlação em relação à avaliação de volume tumoral (p < 0,01). Conclusão: a utilização do tocilizumabe pela via intratumoral mostrou-se segura, porém, na dosagem e frequência utilizadas, foi pouco eficaz para controle do cisto tumoral. A coloração do líquido tumoral e os níveis de IL-6 podem ter relação com o prognóstico em maiores séries. Estudos futuros devem explorar maiores doses e maior frequência de aplicação a fim de otimização terapêutica.