Caracterização clínica , patológica e molecular de uma coorte retrospectiva de câncer urotelial metastático na América Latina : Estudo Lacog1518

• Ano de defesa: 2025
• Autor(a) principal: Souza, Vinicius Carrera
• Tipo de documento: Tese
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Instituição de defesa: Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul; Escola de Medicina; Brasil; PUCRS; Programa de Pós-Graduação em Medicina e Ciências da Saúde
• Palavras-chave em Português: Neoplasia Bexiga Urinária; Células Transicionais; Carcinoma; Receptor do Fator de Crescimento de Fibroblasto; Urinary Bladder Neoplasm; Transitional Cells; Fibroblast Growth Factor Receptor; CIENCIAS DA SAUDE::MEDICINA
• Link de acesso: https://tede2.pucrs.br/tede2/handle/tede/11754

Importância: Na América Latina, há uma carência de dados epidemiológicas de qualidade sobre o carcinoma urotelial metastático (CUM). Informações sobre resultados clínicos e patológicos desse câncer podem ajudar a comunidade científica a entender melhor o padrão terapêutico atual e identificar possíveis lacunas para o tratamento ideal. Além disso, foram realizadas poucas pesquisas translacionais sobre o CUM nesta região. Portanto, a avaliação de biomarcadores e sua correlação com dados clínico-patológicos em nossa população é plenamente justificada. Objetivo: Caracterizar o perfil clínico-patológico e demográfico de pacientes com CUM na América Latina. Descrever os padrões de tratamento, a sobrevida livre de progressão (SLP) e sobrevida global (SG) dessa população. Adicionalmente, foi analisada a prevalência de mutações e fusões do gene do FGFR. Metodologia: Estudo observacional retrospectivo de CUM diagnosticados na América Latina no período de janeiro de 2016 a dezembro de 2019. Os centros de pesquisa (CP) foram selecionados para participar da pesquisa a partir do banco de dados do Latin American Cooperative Oncology Group (LACOG). Os dados foram coletados pelos investigadores principais de cada CP por meio de prontuários médicos, e as informações armazenadas em plataforma digital parametrizada. Os dados foram monitorados por empresa contratada da patrocinadora para garantir a qualidade dos dados coletados, e são apresentados de forma descritiva. Utilizamos o desfecho secundário de prevalência da mutação do FGFR para estimar o tamanho da amostra do estudo. Esperamos uma prevalência da mutação do FGFR de 20% com uma precisão de 5,5% e um nível de confiança de 95%. Para isso, o tamanho da amostra necessário para o estudo foi de aproximadamente 204 participantes de pesquisa com blocos tumorais disponíveis. Resultados: Um total de 222 pacientes foram triados. Destes, 196 pacientes foram considerados elegíveis e incluídos na análise. Mutações ou fusões de FGFR foram encontradas em 35 (17,9%) pacientes. Não houve diferença em SG (13,1 vs 16,8 meses, p=0,20) ou SLP (3,9 vs 4,1 meses, p=0,97) nos pacientes mutados ou selvagens. O modelo prognóstico de Bellmunt previu corretamente a sobrevida global (p=0,049). Conclusão: Este é o maior estudo a avaliar a prevalência de alterações do FGFR em pacientes com CUM em uma população latino-americana. Alterações de FGFR foram encontrados em 17,9% dos pacientes, e a presença desse biomarcador não foi associada a desfechos clínicos desfavoráveis. O modelo prognóstico de Bellmunt foi, pela primeira vez, validado na população da América Latina, podendo esta ferramenta ser utilizada nessa população.