Avaliação do tratamento com pamidronato de sódio nas formas moderada e grave de osteogênese imperfeita

• Ano de defesa: 2015
• Autor(a) principal: Pinheiro, Bruna de Souza
• Orientador(a): Felix, Temis Maria
• Tipo de documento: Dissertação
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Palavras-chave em Português: Osteogênese imperfeita; Fraturas ósseas; Adesão à medicação
• Palavras-chave em Inglês: Osteogenesis imperfecta; Fracture rate; Compliance with treatment
• Link de acesso: http://hdl.handle.net/10183/118281

INTRODUÇÃO: A Osteogênese Imperfeita (OI) é uma doença genética do tecido conjuntivo caracterizada por fragilidade óssea e grande suscetibilidade de fraturas aos mínimos traumas. OBJETIVO: Avaliar e descrever o tratamento com pamidronato de sódio cíclico nas formas moderada e grave de Osteogenesis Imperfecta (OI) em um Centro Referência de Tratamento para OI no Sul do Brasil. METODOLOGIA: Foi realizado um estudo de coorte retrospectivo com crianças e adolescentes, segundo os critérios da Organização Mundial de Saúde (OMS), de ambos os gêneros, com diagnóstico de OI nas formas moderada e grave que receberam tratamento cíclico de pamidronato de sódio no CROI – HCPA no período de 2002 a 2012. Os parâmetros clínicos foram obtidos durantes as consultas médicas para acompanhamento dos pacientes com OI e internações para tratamento com pamidronato de sódio. Os dados bioquímicos foram coletados durante a internação dos pacientes para infusão cíclica de pamidronato de sódio. Cálcio, Fósforo e Fosfatase Alcalina foram coletados sistematicamente. A densidade mineral óssea foi mensurada através do DXA (dual energy x-ray absoptometry) em coluna lombar (L1-L4) e corpo total. Para a análise dos dados foi utilizado Statistical Package for the Social Sciences (SPSS) Version 18. Foram considerados valores de significativos p < 0,05. RESULTADOS: Foram revisados dados de prontuário de 48 pacientes com OI, sendo 3 excluídos da amostra por apresentarem dados incompletos. A mediana da taxa de fraturas/mês reduziu significativamente após o primeiro ano de tratamento para todos os tipos de OI (p<0,01). Também para os tipos III e IV houve redução significativa da taxa de fraturas antes e após 1 ano de tratamento. Houve redução de 71,4% no número de fraturas após o tratamento na amostra geral. Esta redução foi maior na OI tipo III (86%) e tipo IV (78,6%) seguido do tipo I (60%). A mobilidade dos pacientes apresentou melhora significativa ao final do tratamento (p=0,004). Houve aumento significativo na DMO do corpo total do 1° ano para 6° em diante (p<0,001). Em relação à coluna lombar (L1-L4) o aumento foi observado a partir do 4° ano (p<0,001). Vinte e quatro pacientes (54,5%) tiveram alguma intercorrência durante o tratamento, sendo a maioria destas observadas no primeiro ciclo de tratamento. Quanto à adesão ao tratamento, a média do percentual foi de 92,3% (± 10,7). Houve associação positiva e significativa entre adesão ao tratamento e o número de fraturas por ano (rs=0,319; p=0,033), ou seja, maiores percentuais de adesão são obtidos em indivíduos com maior número de fraturas por ano. CONCLUSÃO: Nossos dados mostraram a variabilidade clínica da OI e a sua melhora ao longo do tratamento com pamidronato. Os resultados sugerem um incremento da DMO dos pacientes ao longo do tratamento e principalmente a redução das taxas de fratura ao longo do tratamento. O uso de pamidronato foi bem tolerado, com eventos adversos leves.