Hybrid models with complex censoring and random effect
| Ano de defesa: | 2024 |
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| Orientador(a): | |
| Banca de defesa: | |
| Tipo de documento: | Tese |
| Tipo de acesso: | Acesso aberto |
| Idioma: | eng |
| Instituição de defesa: |
Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USP
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| Programa de Pós-Graduação: |
Não Informado pela instituição
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| Departamento: |
Não Informado pela instituição
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| País: |
Não Informado pela instituição
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| Palavras-chave em Português: | |
| Link de acesso: | https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/45/45133/tde-29012025-162218/ |
Resumo: | In recent decades in studies on disease progression, there has been a growing interest to address joint modeling, in which multi-state models are widely used, because they are a useful tool for understanding the complex paths that individuals can follow. In this sense, under the classical parametric approach, the same probability distribution is assumed for all transitions. In this thesis, we propose a practical and flexible approach that uses different families for each transition time, improving the standard error estimates. This method allows us to quantify the association between transition times, modeling it by including a random effect to take into account the observed transition times of the same experimental unit. Under the philosophy of univariate frailty, we can obtain information on the heterogeneity of individuals. We therefore propose a generalization of the classic multi-state model procedure. We include in this thesis parametric and non-parametric approaches to the distribution of random effects, and we also introduce a parameter in the frailty factor to test the heterogeneity hypothesis without restricting of parametric space for the null hypothesis together with the complex censoring structure. We carried out simulation studies to evaluate the maximum likelihood estimates and applied our method to a real data set, demonstrating its practical application and potential impact in the field of disease progression modeling. |
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Hybrid models with complex censoring and random effectModelos híbridos com censura complexa e efeito aleatórioCensura complexaComplex censoringFrailty modelHybrid modelModelo de fragilidadeModelo híbridoModelo multiestadoMulti-state modelIn recent decades in studies on disease progression, there has been a growing interest to address joint modeling, in which multi-state models are widely used, because they are a useful tool for understanding the complex paths that individuals can follow. In this sense, under the classical parametric approach, the same probability distribution is assumed for all transitions. In this thesis, we propose a practical and flexible approach that uses different families for each transition time, improving the standard error estimates. This method allows us to quantify the association between transition times, modeling it by including a random effect to take into account the observed transition times of the same experimental unit. Under the philosophy of univariate frailty, we can obtain information on the heterogeneity of individuals. We therefore propose a generalization of the classic multi-state model procedure. We include in this thesis parametric and non-parametric approaches to the distribution of random effects, and we also introduce a parameter in the frailty factor to test the heterogeneity hypothesis without restricting of parametric space for the null hypothesis together with the complex censoring structure. We carried out simulation studies to evaluate the maximum likelihood estimates and applied our method to a real data set, demonstrating its practical application and potential impact in the field of disease progression modeling.Nas últimas décadas em estudos sobre a progressão de doenças, tem havido um interesse crescente para abordar a modelagem conjunta, na qual os modelos multi-estados são amplamente usados, porque são uma ferramenta útil para entender os caminhos complexos que os indivíduos podem seguir. Nesse sentido, sob a abordagem paramétrica clássica, a mesma distribuição de probabilidade é assumida para todas as transições. Nesta tese, inicialmente é proposto de forma flexível usar famílias diferentes para cada tempo de transição, melhorando as estimativas de erro padrão. No entanto, é importante quantificar a associação entre os tempos de transição, isso pode ser modelado incluindo um efeito aleatório para levar em conta os tempos de transição observados da mesma unidade experimental. Sob a filosofia da fragilidade univariada nos permite obter informações sobre a heterogeneidade dos indivíduos. Portanto, propomos uma generalização do procedimento clássico de modelos multi-estados. Incluímos nesta tese, abordagens paramétricas e não paramétricas para a distribuição de efeitos aleatórios, além disso, introduzimos um parâmetro no fator de fragilidade para testar as hipóteses de heterogeneidade sem restrição do espaço paramétrico para a hipótese nula juntamente com na estrutura de censura complexa. Realizamos estudos de simulação para avaliar as estimativas de máxima verossimilhança e aplicamos nosso método a um conjunto de dados reais.Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USPLima, Antonio Carlos Pedroso deMontoya, Javier Ramirez2024-12-09info:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/doctoralThesisapplication/pdfhttps://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/45/45133/tde-29012025-162218/reponame:Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USPinstname:Universidade de São Paulo (USP)instacron:USPLiberar o conteúdo para acesso público.info:eu-repo/semantics/openAccesseng2026-03-12T13:23:02Zoai:teses.usp.br:tde-29012025-162218Biblioteca Digital de Teses e Dissertaçõeshttp://www.teses.usp.br/PUBhttp://www.teses.usp.br/cgi-bin/mtd2br.plvirginia@if.usp.br|| atendimento@aguia.usp.br||virginia@if.usp.bropendoar:27212026-03-12T13:23:02Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP - Universidade de São Paulo (USP)false |
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