Impacto da adoção da estratégia de profilaxia primária sobre os pacientes com hemofilia grave no Estado do Rio Grande do Sul : uma coorte de base populacional

• Ano de defesa: 2021
• Autor(a) principal: Catelli, Dayenne Helena
• Orientador(a): Silla, Lucia Mariano da Rocha
• Tipo de documento: Tese
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Palavras-chave em Português: Hemofilia A; Hemofilia B; Estudos de coortes; Prevenção de doenças; Rio Grande do Sul
• Palavras-chave em Inglês: Hemophilia; Primary prophylaxis; Episodic therapy; Inhibitors; Hemarthrosis; Hemophilic arthropathy; Target joint; Adhesion
• Link de acesso: http://hdl.handle.net/10183/230599

Base teórica:O tratamento da hemofilia severa no Brasil apresentou avanços importantes nos últimos anos. Passamos de uma realidade de tratamento episódico, com quantitativos de fatores de coagulação insuficientes, para uma situação de programas de profilaxia primária, imunotolerância e fatores de coagulação recombinantes. A adoção destas modalidades terapêuticas pretende melhorar os desfechos de sangramentos, em especial musculoesqueléticos, nesta população de pacientes. Entretanto, estas estratégias possuem implicações clínicas, como o desenvolvimento de inibidores, além das relacionadas aos custos do tratamento. Objetivo: Avaliar os desfechos articulares e de inibidores, na população de pacientes do estado do Rio Grande do Sul com novo diagnóstico de Hemofilia A ou B severa, submetidos ao regime de tratamento com profilaxia primária. Métodos: Trata-se de uma coorte retrospectiva de base populacional, na qual foram incluídos todos os pacientes do estado do Rio Grande do Sul com novo diagnóstico de Hemofilia A ou B severa, que cumpriram os critérios do programa de profilaxia primária estabelecidos pelo Ministério da Saúde. Estes pacientes foram acompanhados desde a data de sua inclusão no programa, iniciado em 2012, até dezembro/2019, quando foi encerrado o seguimento. Os desfechos foram comparados, quando aplicável, aos encontrados em uma coorte histórica com a mesma base populacional, tratados na modalidade episódica, em um período anterior ao estabelecimento do programa de profilaxia primária. Resultados: O regime de profilaxia primária nos pacientes com novo diagnóstico de Hemofilia A ou B severa, no estado do Rio Grande do Sul, impactou em um menor número de inibidores, quando comparada ao regime prévio de terapia episódica. O desenvolvimento de artropatia, nesta modalidade terapêutica, foi inferior ao relatado em estudos prévios. Conclusão: Este trabalho, com um desenho original, acompanhou através de uma coorte retrospectiva a população de crianças com hemofilia severa do estado do Rio Grande do Sul, ao longo de 16 anos. Neste período, se deu a transição de um modelo de tratamento episódico com produtos plasmáticos, para a profilaxia primária com doses escalonadas, baseada em concentrados de fatores de origem recombinante. A profilaxia primária foi associada a um menor risco de desenvolvimento de inibidores quando comparada ao tratamento episódico, e a ocorrência de articulação alvo foi inferior à descrita em estudos prévios.